Vývoj lieku
Každý chorý pacient si želá skoré uzdravenie. Pri chorobe ako je rakovina, je táto túžba o to väčšia, že rakovina je ochorenie vážne a naháňa strach. Preto si každý praje, aby dostal tú najlepšiu liečbu, aká existuje a jeho šance na vyzdravenie boli čo najväčšie.
Všetky lieky, ktoré existujú a môžu liečiť pacienta, museli prejsť klinickým skúšaním. Klinické skúšanie je proces, v rámci ktorého sa vyhodnocuje efektivita novej (inovatívnej) liečby, teda porovnáva sa nový liek voči existujúcim liekom (či je účinnejší ako existujúce lieky) a tiež sa skúma jeho prínos pre pacienta (napr. či má menej vedľajších účinkov).
Vývoj lieku je náročný. Na svete žije viac ako 7 miliárd ľudí. Každý z nás je jedinečný. Naše genetické „zloženie“ sa u každého čímsi líši. Liek má zaúčinkovať v tele na mieste, ktoré je choré, ktoré sa necíti dobre. Niekedy hlava, niekedy koža, v náročnejších prípadoch je postihnutých viac oblastí tela. A táto medicína, či presnejšie jej účinné časti, sa majú dostať v našom tele presne na to boľavé miesto a iba tam sa s daným neduhom popasovať s čo najmenšími vedľajšími účinkami.
Do procesu vývoja a výroby lieku je zapojených množstvo ľudí z rôznych odborov – vedci na univerzitách, členovia etických komisií, zástupcovia pacientov, právnici, zástupcovia medicínskych agentúr, farmaceutického priemyslu, farmaceuti a aj lekári. Vývoj lieku podlieha prísnym predpisom a má viacero fáz. Celý proces od počiatku až po vstup na trh (teda času, keď si ho môžete kúpiť v lekárni alebo ho dostať v nemocnici) trvá približne 12 rokov. Áno, dvanásť rokov odvtedy, ako sa začne proces hľadania správnej molekuly (teda látky, ktorá bude bojovať proti postihnutému miestu v našom tele) až do vtedy, ako nám môže lekár predpísať liek na recept.
Mnohé choroby, vrátane rakoviny kože, sa vyvíjajú rýchlo a čas je to najvzácnejšie, čo v takom prípade máme. Niekedy nie je možné čakať 12 rokov, pokiaľ príde na trh liek, ktorý zaúčinkuje na našu diagnózu.
Lieky, ktoré sú už v prípravnej fáze, teda prešli laboratórnymi a predklinickými testami, je možné za splnenia istých podmienok vyskúšať ešte predtým, ako sa oficiálne dostanú na trh a to tak, že sa pacient stane súčasťou klinického skúšania. Ale poďme po poriadku.
Ako sa začne vývoj nového lieku?
Iniciátormi na vývoj nového lieku sú buď samotní pacienti, kde ukážkovým príkladom sú pacienti s Duchenovou muskulárnou distrofiou. Iba vďaka ich aktivite, sa momentálne vyvíja niekoľko liekov, ktoré môžu postihnutým deťom pomôcť zvýšiť kvalitu života a predĺžiť život, nakoľko priemerná dĺžka života týchto detí je okolo 25 rokov.
Vývoj lieku môže začať aj vedecké laboratórium v rámci svojej vedeckej činnosti, menšie biotechnologické spoločnosti alebo samotné farmaceutické firmy.
V prvom rade je potrebné poznať príčinu a vývoj choroby, aby sa buď mohla odstrániť jej príčina alebo sa potlačiť jej príznaky. Na základe toho sa potom začína hľadať vhodná zlúčenina (molekula).
Aké sú fázy vývoja lieku?
Neklinická fáza – jej cieľom je identifikovať (nájsť) zlúčeninu, ktorá má najväčšiu šancu na úspech (efektivita, čiže bude účinne bojovať proti chorobe), ohodnotiť jej bezpečnosť (napr. toxicita, čiže či napr. vyvíjaný liek nemení činnosť bunky, z ktorej by sa popr. mohla stať rakovinová) a vybudovať pevné vedecké informačné a dôkazové základy pokiaľ sa rozhodne o jej ďalšom testovaní. Testovať novú zlúčeninu, ktorá má pomôcť liečiť, je možné robiť v neklinickej fáze buď cez počítač (in silico) alebo in vitro (kontrolované prostredie mimo živého organizmu) alebo sa používa celý živý organizmus (napr. tkanivo) (hovoríme o in vivo skúšaní). Neklinická fáza by mala poskytnúť odpovede na otázky:
- Funguje to? – ohodnotenie efektivity (účinnosti)
- Ako sa bude liek podávať (ústne, injekčne, bude sa inhalovať?)
- Ako bude telo na liek reagovať?
- Je liek bezpečný?
- Je výroba lieku realizovateľná a kontrolovateľná?
Aj táto neklinická fáza podlieha prísnym predpisom, ktoré všetky zúčastnené strany musia dodržiavať. Všetky získané dáta sa zapisujú do Technickej dokumentácie a sú zadávané elektronicky do systému ICH (International Conference on Harmonisatoin of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use).
Aby mohla byť zlúčenina posunutá do klinického skúšania a testovaná na ľuďoch, je nevyhnutné:
- Ohodnotiť jej neklinickú bezpečnosť (neklinická znamená, že ešte nebola skúšaná na ľuďoch, nebola skúšaná „na klinikách“ v nemocniciach, ale bola skúšaná v laboratóriách a na zvieratách)
- Vyrobiť vzorky podliehajúce prísnej kontrole kvality na klinické skúšanie
- Zdokumentovať dáta a proces vývoja na základe Technickej dokumentácie
- Získať zdroje na klinickú fázu štúdie
Zlúčenina nemôže byť podávaná človeku, pokiaľ nebolo zozbieraných dostatok podporných informácií týkajúcich sa bezpečnosti a očakávaného efektu nového lieku. Dáta z neklinického skúšania, teda zo skúšania v laboratóriách a následne na zvieratách, nám poskytujú informácie napr. o najvhodnejšom dávkovaní (množstvo účinnej látky a počet opakovaní za deň) alebo o tom, pre koho je medicína určená a pre koho nie.
Je však tiež potrebné povedať, že nie všetky dáta musia byť k dispozícii v čase, keď sa pristupuje ku klinickému skúšaniu (môžu chýbať napr. reproduktivita, teda ako pôsobí na rozmnožovanie jedincov, genotoxicita, teda hrozba mutácií DNA, hepatotoxicita, teda poškodenie pečene). Tieto dáta sa zbierajú a dopĺňajú postupne počas všetkých 4 fáz klinického skúšania.
V tabuľke 1 môžete vidieť, aký význam má neklinické a klinické skúšania v čase. Údaje z neklinického skúšania sú dôležité v úvode vývoja lieku. Neskôr je nahradené dôležitosťou údajov z klinického testovania.
Po splnení týchto podmienok sa môže pristúpiť ku klinickému skúšaniu, teda procesu vývoja lieku, do ktorého sa môže zapojiť aj pacient. Klinické fázy vývoja lieku sú uvedené v nasledovnej tabuľke.
Pacient má možnosť stať sa súčasťou vývoja lieku v druhej alebo ešte lepšie tretej fáze klinického skúšania a to buď na Slovensku, ak tu štúdia prebieha alebo v zahraničí. V súčasnosti prebieha viacero klinických štúdií, ktoré skúmajú liečbu rakoviny kože. Všetky sú realizované v zahraničí. V prípade záujmu nás neváhajte kontaktovať, pomôžeme vám s vybavením potrebných náležitostí.
Viac informácií o jednotlivých fázach klinického skúšania budeme postupne prinášať v ďalších vydaniach nášho časopisu.