Rakovina kože

Čo sú to klinické štúdie

01

dec 2016

0

Vďaka klinickým štúdiám máme na trhu lieky. Čo je to vlastne liek?

Každý z nás, niekto častejšie iný zriedkavejšie, ide do lekárne s receptom vypísaným od lekára. Za recept dostaneme škatuľku s názvom lieku a podľa inštrukcií lekárnika, ktorý nám ich napíše na krabičku, liek užívame. Naše očakávania sú jasné. Liek nás má vyliečiť.

Na svete žije viac ako 7 miliárd ľudí. Každý z nás je jedinečný. Naše genetické „zloženie“ sa u každého čímsi líši. Neuveriteľné? Áno, ale je to tak. A liek, ktorý užívame na svoju chorobu, má za úlohu vyliečiť nielen nás, ale aj ostatných ľudí s rovnakou diagnózou. Liek, väčšinou biela, niekedy aj inofarebná tableta rôzneho tvaru, niekedy potiahnutá filmom, inokedy nie, niekedy väčšia inokedy menšia, má zaúčinkovať v tele na mieste, ktoré je choré, ktoré sa necíti dobre, možno bolí. Niekedy hlava, niekedy črevá, srdce, v náročnejších prípadoch je postihnutých viac oblastí tela. A táto tableta, či presnejšie jej účinné časti, sa majú dostať v našom tele presne na to boľavé miesto a tam sa s daným neduhom popasovať.

Týmto neduhom sú napr. bunky, ktoré nefungujú správne alebo vírusy, ktoré napadli naše telo. Jednoducho niečo sa v tele pokazí, zlomí alebo sa niektorá časť poraní, či nie je dostatočne silné, aby sa bránilo proti mikroorganizmom.

Keď si len predstavíme, koľko rôznych chorôb existuje, koľko častí nášho tela môže ochorieť a každá časť funguje inak – receptory buniek (časti na povrchu bunky) v danej časti tela reagujú na iné .., začíname šípiť, že taký liek nebude jednoduché vyrobiť. Aj napriek tomu, že lekári študujú medicínu 6 rokov, spoznávajú pri svojom učení každý kúsok a fungovanie tela, stále je mnoho nezodpovedaných otázok. Výroba lieku je veľmi náročný proces. Do procesu jeho vývoja a výroby je zapojených množstvo ľudí z rôznych odborov – vedci na univerzitách, členovia etických komisií, zástupcovia pacientov, právnici, zástupcovia medicínskych agentúr, farmaceutického priemyslu, farmaceuti a aj lekári. Vývoj lieku má viacero fáz a od počiatku až po vstup na trh (teda času, keď si ho môžete kúpiť v lekárni) celý tento proces trvá približne 12 rokov. Áno, dvanásť rokov odvtedy, ako sa začne proces hľadania správnej molekuly (teda látky, ktorá bude bojovať proti postihnutému miestu v našom tele) až do vtedy, ako nám môže lekár predpísať liek na recept.

Ako však vieme, mnohé choroby sa vyvíjajú rýchlo a čas je to najvzácnejšie, čo v takom prípade máme. Niekedy nie je možné čakať 12 rokov, pokiaľ príde na trh liek, ktorý zaúčinkuje na našu chorobu.

Lieky, ktoré sú už v prípravnej fáze, teda prešli laboratórnymi a predklinickými testami, je možné za splnenia istých podmienok vyskúšať ešte predtým, ako sa oficiálne dostanú na trh a to tak, že sa pacient stane súčasťou klinického skúšania. Ale poďme po poriadku.

Ako sa začne vyrábať liek?

Iniciátormi na vývoj nového lieku sú buď samotní pacienti, kde ukážkovým príkladom sú pacienti s Duchenovou muskulárnou distrofiou. Iba vďaka ich aktivite, sa momentálne vyvíja niekoľko liekov, ktoré môžu postihnutým deťom pomôcť zvýšiť kvalitu života a predĺžiť život, nakoľko priemerná dĺžka života týchto detí je okolo 25 rokov.

Vývoj lieku môže začať aj vedecké laboratórium v rámci svojej vedeckej činnosti, menšie biotechnologické spoločnosti alebo samotné farma firmy.

V prvom rade je potrebné poznať príčinu a vývoj choroby, aby sa buď mohla odstrániť jej príčina alebo sa potlačiť jej príznaky. Na základe toho sa potom začína hľadať vhodná zlúčenina (molekula).

Aké sú fázy vývoja lieku?

Neklinická fáza – jej cieľom je identifikovať (nájsť) zlúčeninu, ktorá má najväčšiu šancu na úspech (efektivita), ohodnotiť jej bezpečnosť (napr. toxicita) a vybudovať pevné vedecké základy pokiaľ sa rozhodne o jej ďalšom testovaní. Je možné ich robiť cez počítač (in silico), in vitro (kontrolované prostredie mimo živého organizmu), alebo používajúce celý živý organizmus (napr. tkanivo) (in vivo skúšania). Táto fáza by mala dať odpovede na otázky:

  • Funguje to? – ohodnotenie efektivity
  • Ako sa bude liek podávať a ako bude telo na liek reagovať?
  • Je liek bezpečný?
  • Je výroba lieku realizovateľná a kontrolovateľná?

Neklinická fáza vývoja lieku môže byť uskutočňovaná počas všetkých fáz vývoja lieku, ale samozrejme čím skôr sa zodpovedajú všetky potrebné otázky, tým skôr môže pacient z lieku profitovať.